基因療法“治療”帕金森氏症

http://chinese.medicaldaily.com/news/20110317/2181/

美國研究人員說，用基因療法治療帕金森氏症的臨床試驗獲得首次成功。帕金森氏症可致部分大腦死亡，患者多有顫抖，僵直和行動緩慢的症狀。發表在《柳葉刀神經學》上的一小型研究用病毒給腦細胞增加基因，結果發現一半病人的症狀得到減輕。 該病在英國影響著12萬人，大部分年齡在50歲以上。目前尚無有效方法可治，儘管一些藥物和腦深度電刺激被證明可減輕病情。

基因治療

帕金森氏症患者大腦部分的丘腦下核GABA水準被降低。研究人員培養了一種病毒，它可以“感染”給腦細胞一種基因，增加該細胞GABA的產量。 在試驗中，22例病人被注射了這種病毒，而23例做了“假手術”，使他們誤認為自己也被注射了病毒。六個月後，專家評估了他們的運動能力。接受了基因治療的患者運動能力評分提高了23.1%，而做了“假手術”的人只提高了12.7%。

該報告的作者說，這“提供了一種新的替代傳統藥物或手術治療的方法”和“顯示了基因治療對其他神經系統疾病也有效。”專家表示，這項研究顯示了基因療法對類似帕金森氏症的神經系統疾病治療有效，但仍需要進一步的研究。這種方法的治療效果究竟可以持續多長時間？引入病毒會不會在以後對病人造成傷害？這都是有待回答的問題。而且這種基因療法還沒有顯出相對於現有治療方法的優越性。