研究者開發出一種化學小分子 或可用于治療失明

http://big5.xinhuanet.com/gate/big5/news.xinhuanet.com/world/2012-07/30/c_123494033.htm
據每日科學、英國每日電訊等網站近日報道，最近，一個由美國加利福尼亞大學伯克利分校、華盛頓大學和德國慕尼黑大學組成的研究小組，開發出一種叫做AAQ的化學小分子，可通過簡單眼內注射的方式，在短時間內使先天失明小鼠恢復一定的視力水平。研究人員指出，這種藥物經進一步改良，有望幫那些因遺傳和老化因素而失明的人們重見光明。相關論文發表在7月25日出版的《神經元》雜志上。

視網膜色素變性(RP)和老年性黃斑變性(AMD)是由視網膜上柱細胞和錐細胞逐漸死亡而導致的失明，余下的視覺係統雖然完整，但大部分不能對光起反應。研究人員用基因技術使小鼠患上了RP，小鼠就會在出生後幾個月內失明。他們將小劑量的AAQ注射到這些小鼠的眼中，發現它們恢復了某種程度的感光能力。在明亮光線下，小鼠顯出了瞳孔收縮和避光反應。而這是一種典型的嚙齒類動物行為，如果沒看到光它們不可能出現這種反應。

研究人員解釋說，AAQ是一種人工合成的小分子光控開關，能連接在視網膜細胞表面的蛋白離子通道上，受到光照會打開開關，改變通道的離子流，並更多地激活神經細胞路徑，讓“失明”細胞恢復感光能力。

“這和局部麻醉的原理很相似：藥物分子嵌在離子通道內，粘住通道一段時間，由此讓你停止感覺一段時間。” 該研究領導、加利福尼亞大學伯克利分校分子與細胞生物學教授理查德・克拉瑪說，“不同的是，AAQ分子具有感光能力，能打開或關閉神經活動。”

比起其他實驗性恢復視力的方法，這種眼內注射的方法更有優勢。研究人員指出，由于小分子最終會脫落，這種方法比會永久性改變視網膜的轉基因或幹細胞療法更安全；比在眼內植入感光電子芯片的方法也更少入侵性。克拉瑪說：“這是一種簡單的化學藥物，注射意味著你能改變劑量，還可與其他治療方法結合。”

克拉瑪說，目前他們正在對AAQ進行改進並測試，改進後的AAQ能激活神經元幾天時間而不是幾個小時。(常麗君)