用小分子ＲＮＡ治療脊髓延髓肌萎縮症獲進展

http://www.chinesetoday.com/big/article/624869 

新華社東京（記者藍建中）日本名古屋大學和自治醫科大學的研究小組在新一期《自然·醫學》期刊網絡版上報告說，他們在老鼠實驗中發現一種用小分子ＲＮＡ（核糖核酸）遏制脊髓延髓肌萎縮症的新療法。

 脊髓延髓肌萎縮症是引發全身肌無力的神經變性疾病，很難治療，患者年齡常在３０歲至６０歲之間。神經變性疾病由神經細胞內積聚的異常蛋白質所致，異常雄性激素受體蛋白質被認為是導致該病的原因。 研究小組分析老鼠基因時發現，參與合成異常雄性激素受體蛋白質的異常信使ＲＮＡ與名為“ＣＥＬＦ２”的蛋白質結合後，前者就會保持穩定，最終造成老鼠運動機能減退。但是一種名為“１９６ａ”負責調節基因表達的小分子ＲＮＡ能遏制“ＣＥＬＦ２”蛋白質的表達，從而導致異常信使ＲＮＡ的穩定性下降並分解，異常雄性激素受體蛋白質的總量也隨之減少。

 研究小組給患有脊髓延髓肌萎縮症的老鼠注射名為“１９６ａ”的小分子ＲＮＡ後，其神經細胞內的異常雄性激素受體蛋白質減少了約６０％，老鼠的運動機能得以維持。 研究小組負責人、名古屋大學教授祖父江元說：“這是從根本上遏制（脊髓延髓肌萎縮症）病情的治療方法。”研究小組認為，此類療法還有望用於阿爾茨海默氏症、帕金森氏症、肌萎縮側索硬化症等神經變性疾病的治療。